전 세계적으로 수천 종류의 희귀질환이 존재하지만, 그중 치료제가 개발된 경우는 단 5퍼센트 미만에 불과합니다. 바이오테크 산업은 그동안 복잡한 질환을 연구할 전문 인력의 부족과 막대한 개발 비용이라는 장벽에 가로막혀 있었습니다. 하지만 최근 인공지능 기술이 과학자들의 능력을 수십 배 증폭시키는 힘의 배율기 역할을 하며, 인실리코 메디슨과 젠에디트바이오 같은 선구적인 기업들을 중심으로 희귀질환 치료의 새로운 장이 열리고 있습니다.
💡 제약 슈퍼지능의 등장과 인실리코 메디슨의 도전
최근 카타르에서 열린 웹 서밋에서 인실리코 메디슨의 회장 알렉스 알리퍼는 제약 슈퍼지능이라는 개념을 제시했습니다. 인실리코 메디슨은 최근 챗지피티나 제미나이 같은 대규모 언어 모델을 전문가 수준의 성능으로 훈련시키기 위한 엠엠에이아이 짐을 출시했습니다. 이들의 목표는 다중 모드와 다중 작업을 동시에 수행하는 모델을 구축하여 신약 개발의 전 과정을 초인적인 정확도로 가속화하는 것입니다. 현재 미국 식품의약국인 에프디에이의 신약 승인 건수가 매년 50여 건 수준에 머물러 있는 정체기를 인공지능을 통해 돌파하겠다는 전략입니다.
✅ 유전자 편집의 2세대 혁신 젠에디트바이오의 크리스퍼 기술
젠에디트바이오는 유전자 편집 기술인 크리스퍼를 한 단계 더 진화시키고 있습니다. 기존의 방식이 몸 밖에서 세포를 편집하여 다시 주입하는 방식이었다면, 젠에디트바이오는 인공지능을 활용해 몸 안의 특정 조직으로 유전자 편집 도구를 직접 전달하는 인비보 방식을 채택했습니다. 이들은 나노갤럭시 플랫폼을 통해 수천 개의 비바이러스성 나노입자를 분석하고, 면역 반응을 일으키지 않으면서 눈이나 간, 신경계 등 표적 조직에 정확히 도달할 수 있는 전달체를 예측합니다. 최근에는 각막 이영양증 치료를 위한 임상 시험에 대해 에프디에이 승인을 받으며 그 가능성을 입증했습니다.
🔍 데이터 병목 현상 해결을 위한 인실리코의 자동화 실험실
인공지능의 성능은 결국 양질의 데이터에 달려 있습니다. 하지만 현재 생물학적 데이터의 상당수가 서구권에 편중되어 있어 전 세계 환자들을 위한 범용적인 모델을 만드는 데 한계가 있습니다. 이를 해결하기 위해 인실리코 메디슨은 인간의 개입 없이 다층적인 생물학적 데이터를 대규모로 생성하는 자동화 실험실을 운영하고 있습니다. 또한 구글 딥마인드의 알파게놈과 같은 최신 기술을 활용해 과거에는 해석하기 어려웠던 유전자의 행동 지침 정보를 추출하여 모델의 예측 정확도를 높이고 있습니다.
| 기업 및 플랫폼 | 핵심 기술 및 목표 | 최신 성과 및 전망 |
|---|---|---|
| 인실리코 메디슨 (Insilico) | MMAI Gym, 제약 슈퍼지능 구축 | 자동화 실험실을 통한 다층적 데이터 생성 및 ALS 약물 재창출 연구 |
| 젠에디트바이오 (GenEditBio) | NanoGalaxy 플랫폼, 인비보 유전자 편집 | 각막 이영양증 치료제 임상 FDA 승인 획득 및 특정 조직 전달체 개발 |
| 구글 딥마인드 (DeepMind) | AlphaGenome (알파게놈) | 유전자의 행동 지침 및 복잡한 생물학적 정보 해석 지원 |
| 미래 핵심 기술 | 디지털 트윈 (Digital Twins) | 가상 임상 시험을 통한 신약 개발 비용 절감 및 환자 맞춤형 정밀 의료 실현 |
📊 디지털 트윈과 가상 임상 시험의 미래
신약 개발의 다음 단계는 인간의 디지털 트윈을 구축하여 가상 임상 시험을 진행하는 것입니다. 알렉스 알리퍼는 이 과정이 아직 초기 단계에 있지만, 향후 10년에서 20년 내에 환자 개개인에게 최적화된 맞춤형 치료 옵션을 제공하는 핵심 기술이 될 것이라고 전망했습니다. 인공지능 모델이 수천 개의 후보 분자를 동시에 검토하고 기존 약물의 용도를 변경하여 루게릭병 같은 희귀 신경 질환 치료제를 찾아내는 과정은 시간과 비용을 획기적으로 줄여줄 것입니다.
📌 인류의 노화와 희귀 질환에 맞서는 지능형 시스템
전 세계 인구의 고령화가 진행됨에 따라 만성 질환과 희귀 장애의 발생 빈도는 더욱 높아지고 있습니다. 젠에디트바이오의 티안 주 대표는 인공지능을 통한 표준화된 공정 구축이 약물 제조 단가를 낮추어 전 세계 환자들이 더 저렴하고 쉽게 치료제에 접근할 수 있게 만들 것이라고 강조했습니다. 전문 인력 부족으로 방치되었던 수천 개의 희귀 질환들이 이제 인공지능이라는 강력한 도구를 얻어 치료 가능한 영역으로 들어오고 있습니다.
